La FDA ha aprobado a finales de septiembre la indicación de uso del evolocumab, fármaco inhibidor del PCSK-9, en los pacientes pediátricos con hipercolesterolemia familiar heterocigota y homocigota de ≥ 10 años, bajando así la edad de inicio de recomendación del fármaco.

Recordemos que los inhibidores de PCSK-9 (alirocumab y evolocumab) han demostrado una reducción potente de los niveles de c-LDL y reducción significativa de la morbimortalidad cardiovascular. Las guías de práctica clínica recomiendan su uso como terapia para alcanzar los estrictos objetivos de c-LDL, tanto en prevención primaria como secundaria, y tanto en asociación con otros fármacos hipolipemiantes como en monoterapia. 

Para la hipercolesterolemia familiar homocigota solo tiene indicación el evolocumab.

Estos fármacos se administran de forma subcutánea, con opción de pauta quincenal o mensual. Su dispensación es hospitalaria, estando actualmente indicados según diversos criterios establecidos por las comisiones correspondientes de cada hospital.

Si el paciente presentase clínica compatible con hipersensibilidad grave al fármaco, este deberá suprimirse. Los efectos secundarios más comunes detectados en población pediátrica son: inflamación en vías aéreas altas, infección del tracto respiratorio superior y cefalea.